В клинико-диагностическом отделении гематологии и нарушений гемостаза «НМИЦ гематологии» Минздрава России проходит клиническое исследование ANB-002-1/SAFRAN генного препарата у пациентов с тяжелой формой гемофилии В. Препарат разработала российская биотехнологическая компания BIOCAD.
Исследуемый препарат представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор (система доставки), содержащий ген фактора свертывания крови IX. Механизм действия состоит в доставке функциональной копии гена в клетки организма пациента. При внутривенном введении рекомбинантные векторы, содержащие ген фактора свертывания IX, проникают в клетки печени. Это позволяет организму самостоятельно производить необходимый для нормального свертывания крови фактор IX.
Введение препарата осуществляется посредством однократной длительной внутривенной инфузии. Предполагается, что исследуемый препарат генной терапии будет вводиться однократно.
В мировой науке разработки генной терапии начинались в 1980-ые годы. Первый генотерапевтический препарат для лечения гемофилии получил регистрацию в Европе в августе 2022 года.
