Лицензия Минпромторга дает возможность начать регистрационные клинические исследования разработанного в НМИЦ гематологии Минздрава России CAR-T-клеточного препарата, эффективного против В-клеточных опухолей, несущих на своей поверхности антиген CD19. В случае успешного завершения клинических испытаний планируется регистрация препарата и его производство не только для нужд НМИЦ гематологии, но и других медицинских учреждений.
«Лицензия Минпромторга дает нам возможность начать регистрационные клинические исследования, — говорит Аполлинария Боголюбова-Кузнецова, заведующая лабораторией трансплантационной иммунологии НМИЦ гематологии Минздрава России. — В этих исследованиях на выборке пациентов должна быть подтверждена эффективность, безопасность и переносимость препарата, полученного на лицензированной производственной площадке. Клинические испытания планируется завершить до конца 2025 года».
В 2024 году в НМИЦ гематологии введена в эксплуатацию производственная площадка («чистые помещения»), которая позволяет обеспечить соответствие всех этапов производства клеточного продукта международным регуляторным нормам.
Потребность в анти-CD19 CAR-T-клеточных препаратах велика и составляет около 10 тысяч пациентов в год по всей стране. Показания для применения CAR-T-клеточной терапии постоянно расширяются.
Клинические исследования анти-CD19 CAR-T-клеточного препарата будут проводиться в рамках государственного задания. В данный момент в России зарегистрирован единственный CAR-T-клеточный препарат «Кимрайя» (Kymriah) швейцарской компании Novartis. Планируется, что стоимость препарата НМИЦ гематологии будет ниже зарубежного аналога. Разработка НМИЦ гематологии Минздрава России представляет собой полную цепочку от производства лекарственного препарата, контроля его качества, введения пациенту и отслеживания результатов лечения. Это позволит в дальнейшем применять препарат на рутинной основе, а также обсуждать возможные финансовые гарантии для реализации этой терапии. В будущем возможно расширение производства на другие препараты CAR-T, что расширит круг заболеваний, поддающихся CAR-T-клеточной терапии.
Кроме НМИЦ гематологии Минздрава России, в реестре Минпромторга есть еще три организации, имеющие лицензию на производство генотерапевтической продукции. НМИЦ гематологии — это первая площадка, которая может производить генотерапевтическую продукцию в форме клеточной суспензии на основании экспертизы Минпромторга и в соответствии с Федеральным законом №61 «Об обращении лекарственных средств».
Сейчас в НМИЦ гематологии идет строительство нового корпуса, рассчитанного на производство до 600 клеточных препаратов в год.
Технологическая линейка нового производства адаптирована к современным реалиям российского рынка. Необходимые реагенты и расходные материалы производятся в России или бесперебойно поставляются. Работы по налаживанию технологического процесса производства клеточного препарата помог обеспечить Научный центр перспективных междисциплинарных исследований «Идея», предоставив оборудование и расходные материалы для проведения научных исследований.
«Над созданием производственного цикла работает невероятная команда активных, думающих, знающих людей. Учитывая, что для страны это первое лицензирование клеточного генотерапевтического препарата, каждый шаг мы делали наощупь, искали возможность соблюсти соответствие текущему законодательству и получить препарат, каким мы его видим. Активная фаза лицензирования началась в феврале этого года и только сейчас мы получили заветное расширение лицезированного производства лекарственных средств. Игра несомненно стоила свеч, хотя никто из нас не предполагал вначале, что будет настолько непросто. Команда НМИЦ гематологии – это люди, которые умеют ставить задачу и идти к ней, не падать духом, когда что-то не получается, делать все необходимое и получать невероятный результат», — поделилась Аполлинария Боголюбова-Кузнецова.
Доклинические исследования собственного анти-CD19 CAR-T-клеточного препарата НМИЦ гематологии Минздрава России были успешно завершены в 2023 году.
Справка. CAR-T-клеточный препарат производится на основе Т-лимфоцитов пациента. После забора клетки селектируются, а после генетически модифицируются при помощи вирусного вектора. В результате этой модификации на поверхности Т-лимфоцитов появляется химерный антигенный рецептор (CAR), который способен распознать мишень на поверхности раковой клетки и избирательно уничтожить ее.
