НМИЦ гематологии получил разрешение Минздрава России на проведение клинических исследований первого отечественного CAR-T-клеточного препарата для лечения злокачественных заболеваний крови. Препарат разработан в НМИЦ гематологии Минздрава России и получил название «Утжефра».
Разработка инновационного клеточного препарата для лечения В-клеточных злокачественных новообразований крови активно ведется в НМИЦ гематологии Минздрава России с 2022 года. Новый препарат производится на основе собственных Т-лимфоцитов пациента. После забора клетки генетически модифицируются при помощи вирусного вектора. В результате на их поверхности появляется рецептор (CAR), который способен распознать мишень на поверхности раковой клетки и уничтожить ее. CAR-T-клеточная терапия позволяет достичь небывалых результатов при лечении В-клеточных острых лейкозов и лимфом.
«Инновационный клеточный препарат будет применяться для лечения особо агрессивных форм В-клеточных злокачественных заболеваний крови. Это пациенты с рецидивами и рефрактерными, то есть устойчивыми к терапии формами. Это тысячи больных с лимфомами и острыми лимфобластными лейкозами, для которых других методов терапии фактически не существует. Клиническое исследование рассчитано всего на 60 пациентов, которые должны будут получить эту терапию в ближайший год, но оно откроет новые возможности и даст шанс тысячам и тысячам больных. Начало этого исследования крайне важно и мы с нетерпением ждем его результатов», — сказала руководитель отдела клеточной и иммунной терапии НМИЦ гематологии Минздрава России, врач-гематолог, главный исследователь Ольга Алешина.
«Утжефра» (непатентованное название — гемагенлеклейцел) предназначена для лечения В-клеточных злокачественных новообразований, несущих на своей поверхности антиген CD19. В ходе исследований будет оцениваться переносимость, безопасность и эффективность препарата у взрослых пациентов с рецидивами и рефрактерными формами таких заболеваний. Препарат будет производиться на собственной лицензированной площадке НМИЦ гематологии Минздрава России. В 2026 году планируется завершить строительство нового научно-производственного комплекса полного цикла для создания клеточных лекарственных препаратов, что существенно расширит объемы производства.
«В 2026 году Национальный медицинский исследовательский центр гематологии Минздрава России будет отмечать 100-летний юбилей, – сказала генеральный директор НМИЦ гематологии Минздрава России, главный внештатный специалист-гематолог Елена Паровичникова. — И в этом же году намечен ввод в эксплуатацию нового четырехэтажного корпуса клеточной терапии. После завершения клинических испытаний и прохождения всех этапов регистрации мы сможем производить CAR-T-клеточный препарат не только для нашего центра, но и для других лечебных учреждений нашей страны. С первых лет своего образования и до настоящего времени НМИЦ гематологии внедряет в рутинную практику уникальные наработки, позволяющие излечивать пациентов».
Клинические исследования будут завершены до конца 2025 года, затем планируется регистрация препарата. Работы по налаживанию технологического процесса производства клеточного препарата помог обеспечить Научный центр перспективных междисциплинарных исследований «Идея», предоставив оборудование и расходные материалы для проведения научных исследований.
Клинические исследования «Утжефры» реализуются в рамках госзадания Минздрава России. Их начало стало возможно после получения НМИЦ гематологии лицензии Минпромторга на производство клеточных генотерапевтических лекарственных средств в октябре 2024 года. Это первое клиническое исследование отечественного CAR-T-клеточного препарата.
Аполлинария Боголюбова-Кузнецова, заведующая лабораторией трансплантационной иммунологии НМИЦ гематологии Минздрава России, руководитель направления CAR-T-терапии: «Утжефра» была разработана в стенах НМИЦ гематологии и прошла все этапы доклинических исследований, включая изучение эффективности клеточного препарата с использованием линии супериммунодефицитных мышей на базе Первого Санкт-Петербургского медицинского университета им. И.П. Павлова и Национального медицинского исследовательского центра им. В.А. Алмазова. Параллельно нашей командой было налажено производство клеточного продукта, а также разработана и внедрена фармацевтическая система качества, которая обеспечивает, в первую очередь, его безопасность для пациента. Получение лицензии Минпромторга – важнейшая веха на пути препарата к его применению в терапии, а также знак качества того, что мы делаем. Таким образом, в рамках клинических исследований мы готовы обеспечить пациентов качественным, безопасным и эффективным CAR-T-клеточным лекарственным препаратом».
Ссылки по теме:
Завершение доклинических исследований: https://blood.ru/about/novosti/v-nmits-gematologii-zaversheny-doklinicheskie-ispytaniya-sobstvennogo...
Закладка капсулы в фундамент нового здания: https://blood.ru/about/novosti/vse-budushchee-zakladyvaetsya-v-nastoyashchem-/
Получение лицензии Минпромторга России: https://blood.ru/about/novosti/v-nmits-gematologii-minzdrava-rossii-gotovyatsya-k-proizvodstvu-genot...
